Human iPSC Models of Ganglioside Deficiency Reveal a Sialylated Lipid Requirement for Plasma-Membrane Organization and Neuronal Activity
Este estudio demuestra que, mediante modelos de neuronas humanas derivadas de iPSC, la pérdida de la enzima ST3GAL5 elimina los gangliósidos neuronales y desorganiza la membrana plasmática, aboliendo la actividad eléctrica, mientras que la deficiencia de B4GALNT1 permite la acumulación de precursores sialilados que mantienen la función neuronal, revelando así que los gangliósidos sialilados son esenciales para la organización de la membrana y la excitabilidad neuronal.